다발성 경화증은 뇌와 척수를 공격하는자가 면역 질환으로 교활하다. 그것은 제한된 운동에서 심한 피로에 이르기까지 증상을 유발합니다. 그러나 병의 진행을 늦추는 의학 치료가 현재 가능하며 더 많은 것들이 파이프 라인에 있습니다. 다음은 가장 유망한 신흥 치료법에 관한 뉴스입니다.
다발성 경화증 (MS)은 보통 20 대에서 50 대 사이의 균형 잡힌 발목 및 근육 조화에 영향을 미치는 삶의 전성기를 경험합니다.
이것은 경력 경로, 결혼 및 가임기에 대한 결정을 내릴 때입니다 "라고 국립 다발성 경화 학회 (National Multi Sclerosis Society)의 수석 연구 책임자 인 팀 코치 (Tim Coetzee) 박사는 말합니다.
MS는 진행성 염증성 질환 인 미엘린 (myelin) 중추 신경계의 신경 섬유, 또는 뇌와 척수. 일단 myelin sheath가 파괴되면 신경의 메시지가 중단되어 마비에서 시력 상실, 마비에 이르는 증상이 나타납니다. "MS의 예측 불가능 성 - 그 특징은 삶과 함께 나아가는 데 많은 어려움을 줄 수 있습니다. 예를 들어, 어떤 사람들은 아이를 돌 보거나 직업을 가질 수있는 능력을 재검토해야 할 수도 있습니다.
질병은 2-3 시간에 영향을 미칩니다. 미국 다발성 경화증 학회 (National Multiple Sclerosis Society)에 따르면 남성과 여성이 모두 40 만 명에 이르는 것으로 나타났습니다.
연구자들은 왜 여성이 MS에 걸리기 쉬운지 확신하지 못합니다. 일부 연구자들은 유전학 및 여성 호르몬이 역할을 할 수 있다고 추측한다. Nuley의 호프만 라 로슈 (Hoffmann-La Roche) 제약 개발을위한 ocrelizumab의 글로벌 개발 리더 인 Robert Glanzman 박사는 말한다.
여전히 연구가 진행되고있다. "연구를 통해 조기 진단과 빠른 진단이 가능해졌습니다."라고 Coetzee는 말합니다. "이것은 향후 질병 활동을 예방할 수있는 최선의 방법 인 질병 치료 요법으로 조기 치료할 수있는 기회를 열어줍니다."또한 피로감을 개선하거나 걷기를 향상시킬 수있는 능력과 같은 특정 증상에 대한 치료를 이끌어 냈습니다. "[9399]"1993 년에 인터페론 베타 -1b의 첫 번째 질병 치료제 인 [FDA] 승인을 받기 전에 [의사는 질병의 진행을 막고 속도를 늦출 수있는 옵션이 없었습니다. "라고 코치는 말합니다.
"이제 우리는 면역 시스템의 특정 부위를 목표로하는 [질병 치료] 요법을 개발할 수 있습니다."라고 그는 말합니다. "우리는 치료 전략을 전면적으로 확대하는 것을 보았습니다. 정말 좋은 소식입니다."
새로운 치료법을 개발하는 신경 학자와 연구원은 이용 가능한 가장 흥미로운 MS 약물에 대해 설명합니다.
다발성 경화증 치료법 # 1 : Ocrelizumab
Ocrelizumab은 면역계가 뇌와 척수를 공격 할 수있는 면역 세포의 일종 인 B 세포를 파괴하는 유 전적으로 조작 된 항체라고 Glanzman은 말한다. "
왜 흥분 되는가?
주사 가능한 항체 약은 진행성 형태의 질병과보다 일반적인 재발 형 모두에서 긍정적 인 연구 결과를 보여주는 첫 번째 제품으로 분석가들은 로이터 통신은 "1 차 진행성 다발성 경화증 (PPM)에서 약물의 중추적 인 임상 3 상 결과는 ocrelizumab이 임상 장애의 진행을 현저하게 감소 시켰다는 것을 보여 주었다. 잠재적 인 함정 :
"우리는 감염과 암으로부터 몸을 보호하는 면역계를 변화시키는 약물에 대해 걱정한다."라고 Glanzman은 말하면서, "적어도 12 주 동안 지속되는 효과는 계속된다. 그러나 심각한 감염을 포함하여 ocrelizumab과 관련된 이상 반응의 발생률도 위약과 유사하다고 로이터 통신은 전했다.
항체를 기반으로하는 의약품으로서 비용이 많이 든다.
가용성 :
2016 년 2 월에 오 클레 부부 (ocrevus)는 1 차 진행성 MS 치료를위한 FDA의 "획기적인 치료법 지정"을 받았다. 로슈에 따르면 다발성 경화증 치료 # 2 : 줄기 세포 치료법
트리트먼트는 myelin sheath가 레티노이드라는 분자를 "켜는"합성 화학 물질로 재생하는 것을 돕습니다. 산 성 수용체 감마가 성숙한 뇌 줄기 세포에서 발생한다고 제네럴 모터스 캠브리지 센터의 마린 수리학 석사 (MS Cambridge Centre, Cambridge, University of Cambridge, England)에서 연구 한 Jeffrey K. Huang 박사는 말했다. "희소 돌기 아교 세포"로 불리는 미엘린 생산 세포로 옮겨진다. "미엘린이 MS에서 재생성되기 위해서는 충분한 크기의 희소 돌기 아교 세포가 손상된 영역에서 이용 가능해야한다"고 Huang은 말한다.
왜 흥분 되는가? MS 신경 섬유와 myelin을 만드는 세포가 모두 손상되었지만, 이론적으로 성숙 할 수있는 미숙 oligodendrocyte 세포가 항상 있고, myelin을 복구하는 데 도움이됩니다.
설치류에 약물을 주입했을 때 일어난 일입니다.
"이것은 특히 흥미 진진한 이는 MS에서 재생 치료를위한 가능한 약물 표적을 입증하고 미엘린 수복에서 알려진 약물 [RXR 약물]을 잠재적으로 신규로 응용할 수 있음을 보여 주므로 "잠재적 인 함정 :"RXR 약물은 MS 환자에서 검사하지 않았다 따라서 RXR 약물의 부작용이 어느 단계에서 가장 효과적 일지는 확실하지 않다 "고 말했다. 이용 가능성
: 벡사 로틴과 같은 RXR 약물은 다른 질병에 대한 임상 시험 중이다 예를 들어 Bexarotene은 T 세포 림프종 치료를 위해 1 년 FDA (Food and Drug Administration)의 승인을 받았습니다.
Bexarotene은 T 세포 림프종 치료를 위해 승인되었습니다. 다발성 경화증 치료제 # 3 : Teriflunomide
경구 용 약물 테리 퓨로 마이드는 MS의 뇌와 척수에 손상을주는 면역 T 세포의 반응을 변화시킵니다. 이 약은 염증과 뇌에 대한 세포의 공격을 감소시킵니다. 흥분한 이유
첫 번째 3 상 임상 시험에서 테리 퓨 룹은 재발률을 31.5 % 줄이고 병변의 수를 줄였습니다. 또는 면역 세포가 뇌의 myelin sheath를 공격 한 흉터를 포함합니다.
또한 MS 환자의 장애 진행을 거의 30 % 줄였습니다.
"이것은 인상적인 결과입니다."라고 Coetzee는 말합니다. "경구 용 약물이기 때문에 다르며 다른 현재 약물보다 면역 경로의 다른 부분을 타겟으로합니다."그는 의사가 면역계의 다른 부분을 목표로하는 약물의 조합을 사용할 수있는시기를 예견합니다
잠재적 함정 :
간 손상을 일으킬 수 있다고 코치는 말합니다. 마요 클리닉 (Mayo Clinic)에 따르면이 약은 간 효소를 상승시키는 것으로 나타 났으며 이는 세포 손상이나 염증의 결과 일 수 있다고한다. 국립 보건원에 따르면 간 질환은 이미 간 질환이 있거나 다른 약물을 복용하고있는 환자에서 가장 두드러졌다. "다른 약으로 전환해야한다면,
유효 기간 :
FDA는 2012 년 9 월에 teriflunomide를 승인했다.
다발성 경화증 치료 # 4 : Laquinimod Laquinimod는 하루에 한 번 복용하는 경구 용 약물로 염증을 일으키는 면역 세포에서 분비되는 사이토 카인 (cytokines) 분자를 감소시키고 다른 면역 세포를 끌어 당겨 뇌를 공격하는 작고 합성 된 분자라고 Coetzee는 설명합니다.
그는 "2 차 3 상 임상 시험 중 하나에서 연구자들은 재발률을 23 %, 장애를 36 %까지 줄였으며, 및 뇌 위축, 또는 신경 세포의 손실, 33.8 %. 또한 약을 주입하거나 주입하는 것보다 MS 환자에게 먹는 피임약을 터뜨리는 것이 더 편리하고 편안합니다. "환자가 주사를 맞거나 사랑하는 사람에게 주사를 줄 수 있지만 대부분 불편 함과 불편 함을 처리하지 않으려 고합니다." 코치는 말한다. "월간 주입은 근무일 또는 근무 시간에서 몇 시간을 소비하는 주입 사이트 또는 의사 사무실로 이동해야합니다."구두 옵션은 편리하고 준수를 향상시킬 수 있기 때문에 중요합니다.
잠재적 함정 : 일부 환자는 일시적으로 간 효소 수치가 상승하여 간세포의 염증이나 손상을 알릴 수있다. 그러나 라 키니 모드는 임상 시험에서 간 문제를 일으키지 않는다고 코에지는 말했다.
다른 일부 약들이했던 것처럼 위약보다 많은 이득을 보지 못했다 "고 Coetzee는 말한다. "
이용 가능 여부 :
2014 년 초 유럽 규제 당국은 laquinimod가 마약의 안전성 위험 때문에 유럽 시장에서의 승인을받지 않을 것을 권고했다. 그럼에도 불구하고 제조사는 MS 치료를위한 laquinimod의 개발에 전념하고 있으며 2018 년까지 FDA 승인을 얻기를 희망하고있다.
다발성 경화증 치료제 # 5 : Alemtuzumab 강력한 항체 인 Alemtuzumab은 T 및 B 림프구 면역 세포를 파괴하여 손상 MS 환자의 뇌와 척수는 뉴욕시의 마운트 시나이 (Mount Sinai) 의대의 다발성 경화증 센터 코린 골드 스미스 디킨슨 (Corinne Goldsmith Dickinson)의 메디컬 디렉터 아론 밀러 (Aaron Miller) 박사의 말이다.
왜 흥분 되는가? 2008 2 단계 연구에서 FDA가 승인 한 약물 인 인터페론 베타 1-a에 비해 MS 환자의 재발 위험이 74 % 감소하고 장애 위험이 71 % 감소했습니다.
" MS는 매년, "밀러 박사는 말한다. "5 일 동안 매일 정맥 주사를하고 1 년 동안 더 이상 치료를받지 못합니다."
환자의 2 년째 치료 기간은 3 일뿐입니다.
잠재적 함정 : 임상 3 상 시험에서 MS 환자는 응고에 필요한 혈소판 수가 감소하는 잠재적 인 심각한 질병 인 면역 혈소판 감소 자반병 (ITP)을 일으켰습니다. 환자의 약 20 %가 갑상선 기능 저하 또는 갑상선 기능 항진과 같은 갑상선 문제를 겪었습니다. Coetzee는 "부작용은 의사의 면밀한 감독하에 관리 할 수 있습니다."라고 Coetzee는 말합니다. 일부 MS 환자들도 주입에 알레르기 반응을 보였다고 그는 말합니다.
알레 투츠 마브가 면역 시스템을 변경하기 때문에 환자가 감염 될 수있다.
FDA는 2014 년 11 월에 재발 성 MS 재발 치료제 인 알레 투츠 마브 (Alemtuzumab)를 승인했다. 이 약은 정맥 내 주입으로 - 초기 5 일 동안 연속적으로 3 일 연속 1 년 후 FDA는보고했다. 다발성 경화증 치료 # 6 : Daclizumab
"Daclizumab 항체는 "자연 살해 세포라고 불리는 면역 세포가있다"고 말했다. Miller 박사는 그들의 팽창으로 MS 환자에서 염증 반응을 일으키는 T 세포를 감싸고 있다고 말했다. 왜 흥분 되는가?
2 상 시험에서 daclizumab (자기 공명 영상 (MRI)을 통해 발견 된 병변의 수는 54 %, 가장 낮은 용량에서는 57 %의 장애 위험을 69 % 줄였습니다.) Miller는 말합니다. "현저한 개선입니다 : 대부분의 주 사용 MS 약물은 이제 일주일에 세 번 이상 주어져야합니다.
잠재적 함정 :
면역 체계를 변화시키는 약물과 마찬가지로 연구원들은 위험에 대해 우려하고있다. "
가용성 :
"FDA는 재발 성 MS를 가진 성인을 치료하기 위해 2016 년 5 월에 daclizumab (Zinbryta)를 승인했다.
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