목요일, 2013 년 7 월 11 일 - 희귀 한 경우 에이즈 바이러스가 생명의 은인으로 생각됩니다. 그러나 3 천만명 이상의 사망자를 초래 한이 바이러스는 심각한 유전 질환을 앓고있는 6 명의 어린이의 생명을 구하는 원인이 될 수 있습니다. San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET)의 2 가지 임상 연구에 따르면 이색 성 백혈구 증후군 및 위스 캅트 알드리치 증후군 ) "과학 잡지에 발표 된 이탈리아 밀라노에서"우리는 HIV를 심각한 바이러스로 생각하지만, 하루가 끝날 무렵에는 그것을 사용하여 원하는 것을 할 수 있습니다. "라고 메릴랜드 주 Demetre Daskalakis 뉴욕시의 마운트 시나이 병원 (Mount Sinai Hospital)의 HIV 외래 진료 프로그램의 의료 책임자. "당신이 HIV를 납치하고 유전 요소를 세포에 전달하게되면, 당신은 HIV 메커니즘을 당신의 이익에 사용할 수 있습니다."1996 년 TIGET 출신의 이탈리아 과학자들은 에이즈 바이러스를 조작하는 가능성을 탐색하기 시작했다. 이색성 백혈구 감소증 및 위스 캅트 알드리치 증후군을 유발하는 유전 적 결함. 성공적인 실험실 작업으로 연구팀은 Wiskott-Aldrich 증후군을 앓은 6 명의 아동과 변색 성 백혈병 증을 앓고있는 10 명의 아동을 대상으로 16 명의 환자를 대상으로 기술을 테스트 할 수있었습니다.
두 질환 모두 단백질 결핍 때문에 발생합니다. 결핍이 신경 계통에있을 때, 아이들은 변색 성 백혈구 증을 발병 할 수 있습니다. 결핍이 면역 체계에 있다면 아이들은 위스 캅트 알드리치 증후군을 일으킬 수 있습니다.
이 새로운 기술은 HIV 바이러스를 취하여이를 세포가 잃어버린 단백질을 회복 할 수있게하는 TIGET에 의해 생성 된 치료 유전자의 운반체로 재구성합니다. 원래의 HIV 바이러스의 유용한 부분은 치료 유전자와 결합되어 백신을 형성한다. "HIV는 정말로 좋은 벡터, 유전 공학 기계이며 [이 연구자들은]이를 이용했다"고 Dr. Daskalakis. "그들은 메커니즘을 이용하여 그들을 도울 수있었습니다."
조작 된 바이러스는 환자의 골수에서 채취 한 줄기 세포와 결합합니다. 재구성 된 HIV 바이러스가 장착 된이 수정 된 줄기 세포는 환자의 골수에 다시 주입됩니다. 줄기 세포는 일단 안으로 들어가면 재생산되고, 더 많은 치료 세포를 만들고, 몸 전체로 퍼집니다. 이 과정은 Wiskott-Aldrich 증후군을 치료하기에 충분합니다. 왜냐하면 장애가 새로운 줄기 세포로 치료되는 혈액 세포에 직접적으로 영향을 미치기 때문입니다. 그러나 변색 된 백혈구 감소증은 수정 된 줄기 세포가 뇌에 도달 할 때까지 치료되지 않습니다. 이 질병에 걸린 환자가 부족한 단백질이 더 많습니다. 일단 수정 된 줄기 세포는 손상된 세포를 치료 용 세포로 변형시킬 수있다. 두 연구에 따르면 첫 번째 6 명의 환자, 즉 각 장애가있는 환자 3 명이이 치료로 상당한 이점을 보였다.
유전 적 장애 치료의 미래
연구자들은이 두 가지 상태를 치료할 수있는 방법으로이 절차를 확신하지만 작은 표본 때문에 더 많은 연구가 필요합니다. 그러나 TIGET 과학자들은 앞으로도이 줄기 세포를 조작하는 방법이 훨씬 더 널리 보급되기를 희망한다. "지금까지 우리는 유전자 치료법을 사용하여 줄기 세포를 조작하는 방법을 본 적이 없다. 이번 연구 결과는 환자의 세포 분자 분석을 조정 한 Eugenio Montini 박사가 말했다. "이 결과는 다른 일반적인 질병에 대한 새로운 치료법을 제시합니다." "이론적으로 효소 결핍은이 메커니즘으로 치료할 수 있습니다. 이 분야는 광범위하게 열려 있습니다. "라고 Daskalakis 박사는 결론지었습니다. "중요한 부분은이 바이러스가 유전 공학에 안전하게 사용될 수 있다는 것입니다."
