2013 년 3 월 13 일 수요일 - 연골을 보호하는 유전자 치료법은 언젠가 고령 인구의 절반 이상에 영향을주는 골관절염 치료제가 될 수있다. 과학적 번역 의학. 골관절염 (OA)은 뼈가 서로 마찰하는 것을 방지하는 스폰지 소재 인 연골 붕괴에 대한 자연스러운 반응입니다. 나이가 들거나 부상으로 연골이 얇아지기 때문에 그 장벽이 깨지고 마찰이 통증을 유발합니다. 유일한 치료법은 수술 적 합병증을 일으킬 수있는 관절 치환술입니다. 이 유전자 치료는 생쥐의 질병 발달을 지연시킨다. ""우리는 유전자 치료가 골관절염을 예방한다는 것을 발견했다 "고 Baylor College of Medicine의 유전 학자이자 연구의 공동 저자 인 Brendan Lee 박사는 말했다. "관절 치환술을 10 년까지 늦추더라도 삶의 질과 의료비에 큰 영향을 미칠 수 있습니다."
Lee와 그의 팀은 proteoglycan 또는 PRG4라는 관절 연골 내에서 특정 유전자를 표적으로 삼았다. 이 유전자는 관절을 윤활시키고 노화의 영향으로부터 연골을 보호하는 단백질 인 lubin을 생산합니다. 과학자들은 관절 손상 생쥐에게 PRG4를 바이러스에 넣었다.이 바이러스는 그 지역에 유전자를 퍼 뜨리고 윤활유 생산을 자극했다. 여분의 윤활제는 부작용이없는 OA의 발달을 상당히 늦추 게했습니다. "
"너는 무언가를 너무 많이 만들면 골격에 영향을 미친다는 것을 항상 염려해야한다. "우리가 알기로는이 쥐들의 연골에 윤활유를 너무 많이 넣으면 부작용이없는 것 같습니다."910 유전자 치료에 대한 Lee의 접근 방식은 다소 새로운 것이 었습니다. OA 연구의 대부분은 골관절염이 시작되기 전에 억제하는 데 중점을두고 있습니다. 연구원은 희귀 한 유전 적 결함으로 인한 골격 장애를 연구하면서이 아이디어를 제안했습니다. 그들은 골관절염에 기여한 유전자를 정확히 찾아 낼 수있을 때까지 다른 유전자를 "파괴"함으로써 장애를 시뮬레이션하기로 결정했습니다.
"엔진을 깰 경우 자동차가 더 이상 시작되지 않으므로 엔진이 자동차를 시작해야합니다. "라고 Baylor College of Medicine의 PhD 후보자이자 유전 학자 인 Merry Ruan은이 연구의 저자이기도하다고 말합니다. "유전자가 파괴되면 무언가가 잘못되어 유전자가 어떤 역할을하는지 알 수 있습니다."그러나 연구 결과와 관련이없는 조지 타운 대학 메디컬 센터의 류마티스 전문의 인 Brian Walitt 박사는 중요합니다. , 독자는 동물 실험을 인간의 상태에 적용하는 것에 반대한다. "쥐 연골은 인간의 연골이 아니며, 랫트 관절은 사람의 관절이 아니다. "우리는 특히 인간이 아닌 연구에 너무 흥분하지 않도록주의해야합니다. 당신은 당신의 열정에주의를 기울여야합니다. "Lee는 Walitt와 함께이 연구의 단점 중 하나는 동물 모델에 의존한다는 점에 동의합니다. 그리고 치료법이 결국 사람의 사용을 위해 승인되었다고하더라도, 연골의 재사용이 아니라 연골의 손실을 늦출 수 있다고 Lee는 말합니다. 이는 이미 골관절염으로 고통 받고있는 사람들이 유전자 요법을 크게 완화하지 못한다는 것을 의미합니다. "가장 약한 부분은 우리가 여전히 연골을 재생시키기에 충분하지 않다고 생각한다는 것"이라고 덧붙였다. . "말기 병이있는 사람들에게이 치료법은 충분하지 않을 것입니다."Baylor 연구원은 2014 년까지 말 치료법을 테스트 한 다음 나중에 시행이 성공하면 비인간 영장류로 옮길 계획입니다. 장기적인 목표는 임상 시험 단계에서 OA를 치료하는 것이며, 단독으로 할 수있는 일은 아닙니다. 연구원은 포괄적 인 치료 계획을 수립하기 위해 업계가 모여 기술의 발전을 공유해야한다고 말했습니다.
"골관절염만큼 흔한 질병의 경과를 크게 바꾸는 치료법은 없습니다."라고 Ruan이 말했습니다. "문제를 해결하기 위해 누군가의 약을 줄 수는 없습니다."
