수요일 5 월 류마티스 관절염 치료제 구강 용 JAK 억제제 tofacitinib의 승인을 위해 FDA 자문위원회 (FDA) 자문위원회가 8-2 표를 채택했다. 관절염 자문위원회 (The Arthritis Advisory Committee)는 수요일에은 효능 및 안전성 데이터가 중등도에서 중증의 류마티스 성 관절염 환자를 대상으로 tofacitinib의 사용을 뒷받침하고 있으며, 하나 이상의 질병을 치료하는 항 류마티스 약물에 부적절한 반응을 보인 것으로 나타났다.
패널은 만장일치로 약물의 전체 효능에 대한 평가에서 휴스턴의 MD 앤더슨 암 센터 (MD Anderson Cancer Center)의 마리아 이아레스 알마 졸 (Maria E. Suarez-Almazor) 박사는 "그 증거는 다른 생물학적 제제만큼 강력하고 우수했다"고 말했다. 효능은 5 단계 3 단계 연구 1 차 연구 종료 시점에서의 유효성이 명확하지 않은 것으로 나타났다.
이 결과에 대한 분석은 방사선학적인 결과가 거의 나타나지 않았기 때문에 방해되었다. 클리블랜드에 소재한 케이스 웨스턴 리저브 대학 (Case Western Reserve University)의 데이비드 블루 멘탈 (David Blumenthal) 박사는 "방사선학 결과 연구는 위약 대조 기간의 제한에 따라하기가 어렵다."
현재 방사선 촬영 결과에 대한 확실성은 시판 후 관찰 될 수있다 "고 Blumenthal은 덧붙였다.
3 상 임상 시험에서 제기 된 안전 문제에 대한 상당한 논의가 있었다.
우려할만한 부분은 심각한 감염이었다. 본 100 세 환자 당 3 명이었고 가장 흔한 것은 폐렴과 피부 및 연조직 감염이었다. 또한 대부분 결핵 발생률이 높은 국가에서 12 건, 심각한 대상 포진에서 19 건이 발생했다.
화이자의 리차드 리제 (Richard Riese) 박사는 예방 접종을 권장하고 추적 데이터를 수집 할 목적으로 대상 포진을위한 행동 계획을 수립하고자한다고 밝혔습니다.
tofacitinib 치료 환자에서 66 건의 암이 발생했다. 암세포 비율은 기준선과 6 개월 사이 100 환자 당 0.79의 발병률에서 24 년 이후 100 환자 당 1.43의 발병율로 증가하여 시간이 지남에 따라 증가했다.
총 7 건의 림프종이 톨 비티 닙을 투여받은 환자에서도 발생했지만 위약을 투여 한 환자에서는 발생하지 않았다. 심각한 감염 및 악성 종양의 증가가 복용량과 관련이있는 것처럼 보였고 몇 명의 패널 멤버는 정도 "오늘은 예외가 아닌 다른 약제와 병용 투여시 특히 높은 용량으로 과잉 면역 억제에 대해 심각한 우려를 갖고있다"고 Leslie Crofford는 말했다. , MD, 켄터키 대학의 렉싱턴.
이러한 우려에도 불구하고 대다수의 패널리스트는 안전 프로파일이 적절하다는 데 동의했다. 브루 멘탈 (Blumenthal)은 "장기간의 안전성 데이터를 제공하기 위해 계속적인 경계가 필요하다는 데 의견을 같이했으며, tofacitinib의 승인에 반대 한 패널 토론자들은 증상이 너무 광범위하여 하나 이상의 질병을 치료하는 항 류마티즘 약에 대해 부적절한 반응을 보인 환자에게 사용할 수 있다고 생각한다고 설명했다. "
호파로 투표 한 일부조차도 sulfasalazine이나 hydroxychloroquine과 같은 단일 약물이 실패한 후에 tofacitinib을 사용할 수 있다는 우려를 표명했는데 이는 methotrexate 또는 생물학적 제제가 실패한 후에 사용하는 것으로 제한된다는 것을 시사한다.
또한 Blumenthal은 용량 관련 안전 문제에 대한 우려를 완화하기 위해 복용량을보다 유연하게해야한다고 촉구했다. "우리가 2.5mg, 5mg, 7.5mg 및 10mg 옵션을 사용할 수 있다면 광범위한 잠재적 효능 FDA는 자문위원 회의 자문위원회의 권고를 따르지 않아도되지만 종종 그렇게한다.
