1 년 전에 똑똑하고 활기찬 필라델피아 7 년생 에밀리 화이트 헤드 (Emily Whitehead) 임박한 죽음에 직면했다. 그 어린 소녀는 얼마 동안 화학 요법 및 기타 장기간 약물로 치료되는 공격적인 형태의 급성 림프 구성 백혈병과 싸우고있었습니다. 그녀가 처음 백혈병에 대한 표준 치료법에 반응했지만 에밀리는 2011 년 10 월에 처음 재발했고 2012 년 2 월에 다시 재발했습니다. "우리는 결정을 내리는 데 48 시간이나 걸렸습니다. 에밀리의 아버지 인 톰 화이트 헤드 (Thomas Whitehead)는 필라델피아 아동 병원 (Children 's Hospital of Philadelphia)이 촬영 한 비디오를 통해 말했다. "에밀리의 부모는 의사가 말하는 바에 따르면 바이오 - 환자에서 급속하게 증식하여 백혈병을 파괴하도록 맞춤 설계된 환자의 T 세포를 조작 한 버전. T 세포는 백혈병 B 세포와 싸우는 면역 체계의 능력에 필수적인 백혈구 인 림프구입니다. 에밀리 (Emily)의 T 세포는 "암세포를 제거하고 죽이기"위해 설계되었습니다. 비디오에서 필라델피아 아동 병원의 소아암 종양 전문의 Stephan Grupp, MD 박사는 말했다. Emily는 2011 년 4 월 병원에서 치료 받았기 때문에 암이없는 상태로 남아 있으며 백혈병은 완전히 완치 된 것으로 간주됩니다. 지난 6 월, 그녀는 집에 돌아 왔고 그 이후로 그녀는 건강했고 학교에 돌아 왔습니다. "우리는 두 점에서 질병 가능성에 대해 골수를 검사했습니다."그 루프 박사는 말했다. "우리는 3 개월을 확인한 후 치료를 받고 6 개월 만에 아무런 질병도 가지지 않는다"고 덧붙였다.
그 루프 (Grupp)는 "성공률이 실제로 무엇인지 이해하기 전에 더 많은 환자를 치료해야한다"
CTL019 또는 CART19로 알려진 Emily의 치료는 표준 치료법에 반응이없는 진행성 백혈병을 치료하기 위해 개발되었습니다. 소아 백혈병 환자의 대다수가 화학 요법에 반응하지만, 에밀리 (Emily)는 지속적인 결과를 보지 못하는 소분류 중 하나이며 B 세포는 화학 요법 치료를 중단합니다.
국립 암 연구소 (National Cancer Institute) 미국 국립 보건원 급성 림프 구성 백혈병은 소아에서 진단되는 가장 흔한 암으로, 15 세 미만의 암 진단 중 23 %를 차지합니다. 미국에서는 약 30-40 명의 사람들이이 유형의 백혈병으로 진단됩니다 소아암 환자에 대한 진정한 희망
일부 전문가는 에밀리가받은 치료에 대한 기대에 회의적입니다. 클리블랜드에있는 University Hospitals 'Rainbow Babies & Children 's Hospital의 소아암 종양 전문의 John Letterio는 모든 환자에서 치료가 성공적으로 이루어질 지 확신 할 수 없다고 말했습니다. 그러나 몇몇 환자들에게서 완전한 반응을보기 위해서는 매우 초기 단계에이 방법을 적용하는 것이 중요하며, 많은 환자들이 다른 환자가없는 경우에는 치료 옵션을 제공 할 것 "이라고 말했다.
Grupp과 함께 일하는 연구원은이 T 세포 치료가 얼마 동안 개발 중에 있다고 말했습니다. 2011 년 8 월에 실시 된 초기 임상 연구에서 만성 림프 구성 백혈병 (CLL) 환자 12 명 중 9 명에서 치료 효과가 입증되었습니다. 그러나 심각한 결점이 있습니다. T 세포를받은 직후 에밀리는 심하게 아팠다. T 세포는 에밀리의 면역계를 과도하게 활성화 시켰고, 그 아이는 중환자 실에 보내졌습니다. 그 루프 (Grupp)는 T 세포 치료의 독성 영향에 대응하기 위해 면역 반응을 돕는 2 가지 약제를 처방했으며 현재 에밀리 (Emily)는 완전한 회복을 보였습니다.
에밀리의 어머니 인 카리 화이트 헤드 (Kari Whitehead)는 비디오에서 "그때 이후로 그녀는 훌륭했습니다. 그녀는 행복하고 건강 해졌으며 가을에 학교로 돌아 왔습니다. "CART19는 정말 에밀리에게 남은 유일한 옵션이었습니다. 우리는 그것이 어떻게 작동 될지 확신하지 못했지만, 그녀가 첫 아이 였기 때문에, 그녀가 재판에 등록한 것처럼 느꼈습니다. - 그들에게 조금 더 많은 정보를 줄 것이고, 그걸로 뭔가를 배우고 다른 아이들을 도울 수 있기를 바랍니다. "
